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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

赵光辉：多措并举培育战略人才，加快实现科技自立自强******

　　本期光明网理论学术动态导读关注新中国史研究、战略人才、党的思想建设、扩大内需、乡村振兴等话题，欢迎网友踊跃参与讨论。

　　【李正华：新中国史研究助力凝聚团结奋斗的精神力量】

　　中国社会科学院习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心研究员李正华指出，我们要坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，准确把握新中国史的主题主线、主流本质，提升新中国史研究资政育人的作用与功能，为坚定历史自信、增强历史主动，更好凝聚团结奋斗的精神力量作出积极贡献。一是坚持正确政治方向，要站稳政治立场，树立正确的历史观，回答好中国之问、世界之问、人民之问、时代之问，推动马克思主义基本原理同中国具体实际相结合、同中华优秀传统文化相结合。二是不断提高研究水平，努力构建新中国史研究的学科体系、学术体系、话语体系，实现三者的有机统一。三是创新教育传播手段和载体，更新传播理念、创新传播方式，完善优化新中国史宣传教育与传播路径。四是推动新中国史研究工作再上新台阶，加强组织领导、统筹规划和顶层设计，进一步提高研究水平，更加深入地总结新中国史特别是新时代十年的重大成就和历史经验。

　　摘编自《光明日报》

　　【赵光辉：多措并举培育战略人才，加快实现科技自立自强】

　　贵州新发展理念与多党合作高端智库研究员、贵州财经大学公共管理学院教授赵光辉指出，战略人才站在国际科技前沿、引领科技自主创新、承担国家战略科技任务，是支撑我国高水平科技自立自强的重要力量。我们要把建设战略人才力量作为重中之重来抓，完善高水平人才培养体系，推动“政产学研用”深度融合，努力培养造就一大批核心技术人才，把优秀人才集聚到各项发展事业中来。一方面，高校要当好人才的“摇篮”。推进高校和科研院所科教深度融合，不断强化基础研究，发挥高校和科研院所培养基础研究人才的重要作用，完善科教融合育人机制；推进高校和科研院所产教深度融合，推动企业设立工作站、校企研发中心等，将科技资源、“校内+校外”产学研转化成果转变为教学资源。另一方面，企业要成为人才的“蓄水池”。企业要不断深化产学研协同育人机制，建立科学的关键核心技术领域人才“选育管用”机制，可依托国家自然科学基金等平台，不断创新人才培育培训方式，开展技能提升行动、知识更新工程；企业要发挥“出题者”作用，探索建立“研发基地—孵化器—加速器—产业园”的科研成果转化链条，当好项目的决策者和组织者。同时，营造良好的制度环境。要制定相关政策法规，建立健全以创新能力、质量、贡献为导向的科技人才评价体系，制定合理的科技人才培养计划；要全方位培养引进用好人才，建立跨界融合创新平台，实施“项目+人才”“平台+人才”等模式，为各类人才搭建干事创业的平台，构建充分体现知识、技术等创新要素价值的收益分配机制。

　　摘编自《经济日报》

　　【王孟秋：加强党的思想建设，用党的创新理论武装全党】

　　中宣部《党建》杂志社编辑王孟秋表示，思想建设是党的基础性建设，用党的创新理论武装全党是党的思想建设的根本任务，必须久久为功、常抓不懈。一方面，紧扣最新理论成果，解决好用什么武装的问题。习近平新时代中国特色社会主义思想具有强大真理力量和实践伟力，全面建设社会主义现代化国家前途光明、任重道远，必须坚持用习近平新时代中国特色社会主义思想武装全党、教育人民，把习近平新时代中国特色社会主义思想贯彻落实到党和国家工作各方面全过程。另一方面，注重宣传教育方式，解决好怎样武装的问题。我们必须大力弘扬马克思主义学风，不断推进理念创新、手段创新和工作创新，坚持把深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想作为理论武装的重中之重，引导各级领导干部读原著、学原文、悟原理，深刻领会其核心要义、精神实质、丰富内涵、实践要求。同时，面向党员和大众，解决好武装谁的问题。用习近平新时代中国特色社会主义思想武装全党，需要发挥领导干部的重要作用，引导他们先学一步、学深一层，通过党员干部的引领示范，教育人民、带动群众，巩固全党全国各族人民团结奋斗的共同思想基础。

　　摘编自《人民日报》

　　【陈江滢：坚定不移深化改革开放，实施扩大内需战略】

　　陈江滢认为，深化改革需要着力破解深层次体制机制障碍，制度型开放要求对接国际高标准经贸规则，改革和开放相互促进、相得益彰，为内需发展增添强大动力。实施扩大内需战略，必须坚定不移深化改革开放。第一，完善促进消费的体制机制。在消费类型方面，应根据行业特点放宽或取消服务消费领域的准入限制；在消费者权益保护方面，需要健全新型监管机制，建立假冒伪劣产品惩罚性巨额赔偿制度，强化重点商品和服务领域价格监管。第二，推进投融资体制改革。加大对民间投资支持和引导力度，引导民间资本参与“两新一重”和补短板领域建设；完善投资管理模式，推进投资审批制度改革，建立健全投资审批数据部门间共享机制。第三，优化营商环境。持续深化行政审批制度改革和商事制度改革，完善生产许可制度，降低市场主体制度性交易成本；健全现代产权制度，强化知识产权全链条保护，加强数据、知识、环境等领域产权制度建设。第四，推进高水平对外开放。提升贸易投资合作质量和水平，支持外资企业扩大中高端制造、高新技术、传统制造转型升级、现代服务业等领域投资；稳步扩大规则、规制、管理、标准等制度型开放，打造高水平、宽尺度、深层次的开放高地，深化自由贸易试验区改革。

　　摘编自《学习时报》

　　【黄祖辉、姜霞：以数字创新驱动乡村振兴】

　　浙江大学中国农村发展研究院黄祖辉、浙江树人学院管理学院姜霞指出，数字技术和平台深度嵌入农业农村发展各领域，以数字创新驱动乡村振兴，能够不断解放农村生产力，优化生产关系，提高生产效率，提升乡村治理效能。通过数字技术赋能乡村振兴，既要以数字创新驱动农业农村高质量发展和转型，又要不断弥合数字鸿沟，推进数字包容，使所有群体都能够积极参与到数字乡村建设过程中，实现物质富裕、精神富裕、生态富裕。第一，强化“数字准备”。可以考虑将数字包容纳入数字中国战略，进一步加强乡村数字网络、数字平台、数字服务的接入性、连通性，将数字乡村建设融入新型城镇化战略，有效降低网络建设、维护成本。第二，提升“数字就绪度”。普及农村数字教育，加强信息技术课程教学，开展数字技能教育或者职业教育，提供简易、易懂的互联网产品服务指南或课程，广泛开展各类型的农村在线教育。第三，推进“数字参与”。以数字创新激活农村农民发展的积极性，提升数字技术对农村经济社会发展的渗透率，有序推进农业三大体系数字化转型，以电商商业模式创新驱动产业链供应链现代化，以平台聚合有效整合数字资源。

　　摘编自《中国社会科学报》

　　（光明网记者 赵宇整理）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）